Die Waisenkinder der Medizin – lohnen sie sich doch?
Am 29. Februar haben die Orphan Drugs ihren Aktionstag: Orphan Drugs ist die Bezeichnung für Medikamente, die sogenannte seltene Krankheiten zum Ziel haben. Damit ist dieser Aktionstag eigentlich nur alle vier Jahre aktuell – selten eben. Aber keine Sorge, in Nicht-Schaltjahren fällt der Tag der Seltenen Erkrankungen auf den 28. Februar.
Selten ist dabei ein relativer Begriff:
• Eine seltene Erkrankung betrifft nicht mehr als 5 von 10.000 Menschen
• Es existieren je nach Quelle mehr als 6.000 bis 8.000 seltene Erkrankungen
• Geschätzt leben in Deutschland vier Millionen Betroffene
• In der Europäischen Union könnte es 30 Millionen Erkrankte geben
Auf der Medikamente-Seite sehen die Zahlen so aus
• Im Oktober 2021 waren in der EU 132 Arzneimittel als Orphan Drug zugelassen
• Über 3 Millionen Euro kostet das derzeit teuerste Medikament der Welt: Die Orphan Drug Hemgenix des US-Herstellers CSL Behring wurde in der EU im Februar 2023 zugelassen und wirkt schon in einmaliger Dosis gegen schwere und mittelschwere Hämophilie B.
• Bis 2026 sollen nach der Statistik-Plattform Statista Orphan Drugs fast ein Drittel der weltweiten Arzneimittelentwicklung ausmachen
Die Zeiten scheinen sich also zu verbessern für die Waisenkinder. Nach Schätzungen von EvaluatePharma steigert sich der Umsatz mit Orphan Drugs bis 2026 auf 273 Milliarden US-Dollar – doppelt so viel wie im Jahr 2020.